短肠人不服输：2025年短肠综合征专家型患者赋能工作坊在沪举办

发布时间： 2025-03-11 15:53:59   |  来源： 东方网   |  责任编辑： 曹洋

导语：

在2025年国际罕见病日之际，蔻德罕见病中心联合肠康荟SBS患者关爱中心于上海举办"2025年短肠综合征专家型患者赋能工作坊"。来自全国的短肠综合征（SBS）患者、家属及医疗专家齐聚一堂，围绕疾病诊疗进展、药物可及性推动及患者行动策略展开深度探讨。

从被动治疗到主动赋能的范式转变

"我们不是等待救助的弱者，而是改写命运的参与者。"蔻德罕见病中心创始人及主任黄如方在开幕式致辞中讲到。作为推动中国罕见病事业发展的先锋者，黄主任以SMA、法布雷等病种变革历程为例，向现场20余位患者及家属诠释"专家型患者"的核心价值——当患者从医疗服务的接受者转变为健康管理的共建者，疾病生存条件的改善将实现几何加速。

活动现场，上海交通大学医学院附属新华医院蔡威教授分享了短肠综合征诊疗最新进展。通过临床案例大数据，蔡教授系统阐释了"营养支持为基础、药物治疗为补充、手术干预为挽救"的诊疗体系，并向患者及家属分享了我国首例替度格鲁肽治疗案例，为现场患者注入强心剂。他强调："中国SBS治疗已达国际水平，但需加强肠康复中心的规范化建设与长期随访管理。"

专家型患者的意识觉醒

紧接着蔻德患者部工作人员翟志豪分享了短肠综合征社群目前的生存困境和挑战，回顾了过去3年的活动和社群工作，在这个基础上，蔻德患者部工作人员田苗通过四个国内外典型案例，向短肠综合征患者及家属揭示了"患者驱动变革"的核心，以提升患者及家属参与改变的意识。

"当徐伟用高中文凭研发出救命药时，他证明了患者才是罕见病破局的第一推动力。"田苗引导参与者通过工具深度剖析四个标志性案例：美国囊性纤维化基金会创始人比尔通过建立患者联盟撬动药企研发；中国"制药父亲"徐伟突破学历壁垒自研孤儿药；美国卫星专家玛蒂娜跨界攻克女儿罕见病治疗难题；天使综合征母亲张雪用8年康复训练推动医学认知革新。数据显示，全球80%获批罕见病药物背后都有患者组织的深度参与。

工作坊创新采用"案例拆解-角色代入-行动重构"。在分组研讨中，患者们首次系统认知到自身在医疗链条中的关键作用。

"罕见病防治不能依赖悲情叙事，而要靠专业赋能。"田苗分享了蔻德十年积累的18个自救案例库以及国内150多个单病种社群孵化支持经验，现场参与者在互动环节页分享了许多认识得到改变的想法，“以前从未想过患者可以参与和推进药物研发，现在觉得我们可以做很多事情！”一位短肠家属分享到。

患者行动：从个案突围到系统变革

工作坊的下午，蔻德患者部的工作人员翟志豪进行了案例分享，聚焦四个罕见病群体行动经验：戈谢病湖南模式、庞贝病家庭转型、DMD江苏实践、短肠安徽突破。工作坊中，通过带领患者从四个病种中梳理不同的行动策略，各个小组分享了他们的收获，从找到重要的利益相关方和盟友，到专业的工具和能力要求，再到坚持与不放弃的品质等，现场参与的患者及家属分享了他们对于患者行动的进一步启发。“如何更有策略，系统性的思考患者行动，找到正确的路径，将事半功倍，通过学习别的病种成功推动改变的经验，我们可以为自身的行动注入更大的优势。”在行动经验的分享基础上，工作人员邀请每一位参与者进行了个人内观，通过工具卡片，帮助患者及家属了解自己行动的动机、时间精力、以及资源和能力等。

从规划到实践：制定行动计划和落地

此次赋能工作坊同时采用了"问题导向"行动设计，通过详细的工具和流程设计，帮助患者一同梳理自身的行动目标、行动策略、行动步骤，借助smart分析等方式方法，产出了相关的行动方向和计划，比如推动国际先进导管引进，探索港澳械通快速通道的导管革新组；制定肠内营养制剂地方门诊报销推进方案的报销优化组；研讨SBS住院政策建议的住院改革组；策划公众科普项目，改善患者职场接纳度的社会融入组等等，通过相关的行动步骤拆解，首批短肠“专家型患者”已经集结，未来将为短肠社群带来更多的改变。

从医学知识到患者赋能，从个体经验到行动共创，这场工作坊标志着短肠综合征患者社群进入新的阶段。当每个患者都成为照亮彼此的光源，短肠综合征患者群体的前行之路必将越走越明亮。

本次活动由蔻德罕见病中心&肠康荟SBS患者关爱中心举办，武田中国提供公益支持。（推广）