首个基因修饰脂肪干细胞治疗2型糖尿病
国家重点专项获批进入临床研究

发布时间： 2023-06-06 15:10:46   |  来源： 中国网健康   |  责任编辑： 张丰

近日，由上海交通大学医学院附属瑞金医院申报的人 GLP-1、FGF21双因子高表达自体脂肪间充质干细胞输入治疗2型糖尿病临床研究备案获得国家卫健委批准，这是2020年由上海交通大学医学院附属瑞金医院、中国人民解放军空军军医大学附属西京医院、北京吉源生物科技有限公司联合申报获批的国家重点研发计划。这是我国首个基因修饰干细胞获准进入临床备案，标志着我国推动生物医药科技创新，在基因科技与干细胞结合治疗疾病领域取得重大突破。

GLP-1和FGF21双因子高表达的脂肪间充质干细胞是我国自主研发的科技成果，由北京吉源生物科技有限公司首创，该公司通过多年研究，从治疗糖尿病的多个维度入手，创造性的利用基因技术将肠源性多肽（GLP-1）和肝脏分泌的细胞因子（FGF21）与脂肪间充质干细胞相融合，研发出能够协同靶向调节糖脂代谢异常的CAR-Like间充质干细胞，该细胞赋予了普通间充质干细胞新的靶点和功能，不但能实现GLP-1和FGF21对糖脂代谢的调控作用，还可利用其归巢特性实现靶向局部治疗，起到保护胰岛β细胞和抑制并发症的疗效，在矫正2型糖尿病代谢紊乱和修复组织器官等方面取得突破性成果。

目前，该技术已获得多项国家发明专利及美国发明专利等国际专利授权，预示着我国在2型糖尿病生物技术治疗领域走在世界前列。

糖尿病是严重威胁人体健康的大病，患病率也呈快速增长趋势，目前我国糖尿病患者居世界首位，2型糖尿病作为代谢疾病已纳入国家重大慢病管理治疗计划。

此次获批的临床研究将由中国工程院院士宁光作主要研究者，在上海交通大学医学院附属瑞金医院进行，通过临床备案研究，建立高效规范的质量运行体系，在临床及基础研究的实践中不断丰富和提升成果的科学性，在生物细胞创新药临床研究中积累经验。

目前，北京吉源生物科技有限公司正在统计新的验证数据和科学论证资料，在此基础上按照国家药监局I类新药申报流程进行新药申请工作。相信在通过不断深化的科技成果转化中，使更多的糖尿病患者从中受益，更好的服务于患者、服务于广大人民群众的健康需求。