脱“贫”有望 康霖生物成功治愈2名重型患者

发布时间： 2022-05-16 16:40:19   |  来源： 中国网健康   |  责任编辑： 张丰

近日，康霖生物科技（杭州）有限公司（简称康霖生物）宣告迎来突破性进展，该公司自主研发的针对地中海贫血症的创新基因治疗药物KL003，在两家医院开展了临床研究，通过持续攻关，结果令人振奋，已成功治愈2名地中海贫血症重型患者。

据了解，美国蓝鸟生物（bluebird bio）开发的药物Zynteglo曾是治疗地中海贫血症领域领先的产品，2019年5月被欧盟批准有条件上市，定价约180万美元，折合人民币超千万元。而据外媒报道，因价格及生产工艺等原因，Zynteglo的推行却阻力重重。

此外，造血干细胞在体外基因修补过程中干性损失是该领域内的一个国际性难题，在这之前，还没有任何机构可以很好地解决这个问题，这使得造血干细胞回输之后，造血系统重建缓慢的问题仍然困扰着医学界。

“康霖生物通过攻坚克难，在国际上率先解决了干性损失难题。临床研究数据显示，2例受试者不仅被治愈了，而且造血系统的恢复也极其迅速，远优于全球同类产品。”康霖生物董事长吴昊泉说。

康霖生物实验室一角

据介绍，地中海贫血症是一种遗传性血液疾病，全球有3.5亿人为地中海贫血基因携带者，是危害人类最严重的单基因遗传病之一。

康霖生物地中海贫血症项目研究主管汪正亮表示，传统方式治疗重型地中海贫血症依赖经常性输血，但是长期输注红细胞，患者会出现铁负荷过载的问题，导致肝脾的肿大，甚至影响心脏、内分泌等功能，并且此类治疗方法难以根治，只能起维持、缓解作用。

广东医科大学附属医院血液内科副主任医师黄金棋是其中一名患者小潘的主治医生，他说，这一类的疾病主要是基因的问题，如果得不到解决，这种病就很难好。当前，如不能通过基因来治疗，还有2种治疗方法，一种是输血，就是缺什么补什么，不是对病因的治疗；另一种是异体造血干细胞移植，但面临着排异的问题，风险也比较高。

在吴昊泉看来，相比传统治疗手段，基因治疗是一种有治愈性效果的治疗方式，具有长效性，不需要终生治疗；另外给药也更精准，相比传统药物进入人体后全身分布，真正到达病灶部位的量非常少，而基因治疗只需在需要治疗的局部改变基因，副作用更少，患者体验更好。

据悉，患者小潘成功脱“贫”后，他的母亲徐女士如释重负、喜极而泣，她说，之前他的儿子每隔10多天就要去输一次血，然后还要一次次地长时间排铁注射，孩子十分的痛苦，家庭经济不堪重负。每次听到孩子向她问起“为什么其他小朋友都好好的，只有他是这样”时，都令她心碎。

“到最后，我们会看到不少生命垂危的患者，这些人大多只有十几岁就没了，这对我们当医生的来说，实在看不下去。”黄金棋说。

2名地中海贫血症重型患者被成功治愈的消息传开后，徐女士接到不少求助信息，仅她加入的一个微信群里就有200多名患者家属在向她了解情况。“这些家长都太不容易了，人人想着怎么脱‘贫’。”

现在，小潘和他妈妈最想的是小潘高高兴兴地去上学，妈妈则也上班去做事，因为10年治疗已经基本掏空了这个家庭。

“目前，我们这边已有60多名患者来登记，希望接受基因治疗。”黄金棋说，从临床表现来看，KL003是行业领先的药物，优势明显，后续能不能体现价值，关键还是要看这个产品能不能实现产业化量产，价格是不是够亲民。

对于黄金棋提出的关键两点，吴昊泉信心十足。他说：“我的梦想就是生产老百姓用得起的好药，帮助更多的患者早日脱离病痛。之所以有信心，是因为我的团队非常优秀，并且还有积极主动上门服务的辖区政府，这让我们省了不少心，可以集中精力搞研发。”

杭州医药港管理办公室主任卢建军告诉我们，杭州医药港作为全省生物医药产业发展的核心区、生命健康科创高地的主平台，坚持构建产业全生命周期服务体系，打造“热带雨林”式产业生态，助力企业发展壮大。目前医药港集聚生物医药企业1500余家，高层次人才500多名，逐步成为生物医药产业的创新高地和制造重地。

值得一提的是，像康霖生物一样，近年来入驻杭州医药港的生物医药企业沉潜蓄势、厚积薄发，不断研发出领先行业的产品。

据介绍，除了KL003，在基因药物研发方面，目前康霖生物研发中心在研创新药项目有十余项，其中帕金森病、血友病和艾滋病项目也获得了重大突破，在动物模型中取得了功能性治愈的效果。

“下一步，康霖生物将借助团队力量与政策环境优势，推动KL003早日量产上市，让地中海贫血症患者早日脱‘贫’。”吴昊泉说，同时，加紧帕金森病、血友病等药物的研发，造福社会。（毛华敏）